Открытие А. Флемингом, Х. Флори и Э. Чейном химиотерапевтической активности пенициллина стало важным этапом в развитии биотехнологии хозяйственно ценных веществ. Началась интенсивная работа по поиску активных продуцентов антибиотиков, получению мутантов с измененным наследственным материалом, обладающих способностью к сверхсинтезу, а также разработка методов культивирования грибов, создания технологических схем крупномасштабного производства.
Кроме того, существенную роль в эти годы сыграло использование клеток животных и растений. Например, культуры клеток человека при выращивании ряда вирусов для производства вакцин; при производстве высокоспецифических белков (антител и интерферонов); в исследованиях рака и в противовирусной химиотерапии. В 1943 г. С.Э. Лурия и М. Дельбрук определили наличие мутаций среди бактерий. Этот год является годом становления генетики бактерий, а впоследствии – развития генной инженерии. В этот период в СССР активно работают научные школы академиков Н.П. Дубинина, С.И. Алиханяна, И.А. Раппопорта, и др., исследующие вопросы генетики популяций, эволюционной, радиационной генетики, генетические основы селекции, различные аспекты химического мутагенеза. В 1953 г. Сенгер установил полную структуру белка инсулина, а Дж.Уотсон и Ф.Крик установили модель двойной спирали молекулы ДНК, был расшифрован механизм действия генетического аппарата. В 1957 г. А.Айсакс и И.Линдеман открыли интерферон. Широко используется культура растительной ткани: получение культуры из отдельных растительных клеток, обработка каллюса растительными гормонами. В 1958 г. молекула ДНК была впервые синтезирована в лаборатории. Эти открытия заложили фундамент молекулярной биологии и генной инженерии.